Epatologia, studio condotto in Italia conferma l'efficacia del farmaco Odevixibat nella Colestasi intraepatica familiare
Il coordinatore dello studio Angelo Di Giorgio “Straordinario risultato, la Colestasi era trattata sinora con la chirugia o trapianti di fegato, ottenuto grazie alla collaborazione tra i vari centri specialistici italiani”. Confermato l’impegno dell’Area Fegato della società scientifica SIGENP
(AGR) L’epatologia pediatrica italiana si conferma all’avanguardia. Lo sottolinea un innovativo studio italiano, fortemente voluto da Sigenp e pubblicato su un’importante rivista internazionale sulle malattie del fegato (JHEP Journal of Hepatology - Reports). Lo studio ha preso in considerazione 24 pazienti affetti da PFIC (colestasi intraepatica familiare), una rara malattia genetica del fegato che colpisce circa 80-100 bambini in Italia, sottoposti a una terapia con Odevixibat, un nuovo farmaco già disponibile in commercio.
Per la prima volta l’azione del farmaco è stata studiata in pazienti affetti da PFIC in uno scenario di vita reale, ossia al di fuori dei clinical trials che spesso arruolano pazienti altamente selezionati. Questa malattia rara causa gravi alterazioni nella sintesi e nel trasporto della bile, determinando prurito spesso invalidante, problemi della crescita ed una evoluzione verso la cirrosi epatica. Il gruppo italiano, coordinato dal dr. Angelo Di Giorgio, professore di Pediatria del Dipartimento di Medicina dell’Università di Udine ha riscontrato nei bambini trattati con Odevixibat una significativa riduzione degli acidi biliari sierici e di conseguenza del prurito con un netto miglioramento della qualità di vita. È la prima volta che si ottiene un simile risultato con una terapia farmacologica senza il ricorso a complessi interventi chirurgici.
Condizioni serie, insomma. “Fino a poco tempo fa non esisteva nessuna terapia medica efficace per ridurre il livello degli acidi biliari nel sangue e quindi attenuare il prurito, perciò i bambini colpiti da PFIC erano costretti a sottoporsi ad interventi chirurgici complessi fino al trapianto di fegato - sottolinea il prof. Claudio Romano, presidente di Sigenp – Mi complimento con il nostro gruppo di lavoro Area Fegato per avere ottenuto un risultato veramente eccezionale, riconosciuto a livello internazionale”.
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